時隔一個月，“史上最貴藥”紀錄再次被刷新。

近日，美國藍鳥生物公司宣布，公司又一款基因療法Skysona(又名：eli-cel)被美國FDA加速批準上市，用于減緩4-17歲早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)男孩神經功能障礙的疾病。這也是首款被FDA批準用于治療早期腦性腎上腺腦白質營養不良的基因療法。

(資料圖片僅供參考)

據悉，Skysona在美國的定價為300萬美元，超過了此前該公司獲批療法Zynteglo的定價，成為新的“史上最貴藥”。《華夏時報》記者通過郵件聯系藍鳥生物方面，詢問定價事宜，截至發稿，對方并未回復。

沙利文大中華區醫療團隊高級咨詢總監李謙在接受《華夏時報》記者采訪時表示，在技術不斷積累與突破的背景下，基因治療從醫學基礎研究轉化落地，成為可以惠及到患者的臨床治療產品。但是由于其研發生產階段需要大量的人員和費用投入，價格普遍較高，也會在較大程度上限制產品的可及性。

“史上最貴藥”再次刷新

公開資料顯示，腎上腺腦白質營養不良(ALD)是一種罕見的X染色體連鎖代謝疾病，95%病患是男性。大約40%的ALD男童患者會發展為CALD，這是ALD中最嚴重的一種。

CALD是一種罕見的、進行性的神經退行性疾病，主要影響男孩，并導致不可逆轉的、破壞性的神經功能衰退，包括主要的功能性殘疾，如失去溝通、皮質失明、完全失禁、輪椅依賴或完全喪失自主運動能力，近一半未接受治療的患者則會在癥狀出現后五年內死亡。

在Skysona治療獲得批準之前，有效的選擇僅限于異基因造血干細胞移植(allo HSCT)，然而據估計，超過80%的CALD患者的兄弟姐妹中沒有匹配的供體。“對于ALD群體來說，這一期待已久的批準代表了巨大的希望，并為許多家庭提供了一個新的選擇。我們將致力于與供應商和付款人合作，使患者及其家人能夠獲得這一重要的治療選擇。”首席執行官安德魯·奧本欣(Andrew Obenshain)表示。

藍鳥公司在新聞稿中表示，此次FDA加速批準，是基于24個月時的無主要功能障礙(MFD)生存幾率。試驗數據顯示，接受Skysona治療的患者在癥狀首次出現后24個月時MFD生存幾率為72%，未接受治療的患者的24個月MFD生存幾率為43%。公告進一步指出，作為Skysona加速批準的一個條件，藍鳥已同意向FDA提供證實的長期臨床數據。

由于獲益大于風險，FDA順利通過該款療法，但同時也給予了黑框警告，原因是該藥品可能會導致罹患血液腫瘤的風險。對此，藍鳥公司回應稱，考慮到使用Skysona存在出現血液惡性腫瘤的風險，以及Skysona和人腎上腺腦白質營養不良蛋白(ALDP)表達的長期持久性尚不清楚，應仔細考慮每個男孩治療的適當性和時機，特別是對于患有孤立性錐體束疾病的男孩，他們的臨床癥狀通常在成年后才出現，因此可以根據現有的治療方案進行治療。

值得一提的是，就在上個月，FDA剛剛批準該公司另一款基因療法Zynteglo上市，用于治療β-地中海貧血，定價為280萬美元，被稱為“史上最貴藥”。然而，僅過了一個月，Skysona就以高達300萬美元的定價，刷新了“史上最貴藥”的紀錄。在上述兩款療法獲批上市之前，該紀錄由諾華的基因療法Zolgensma保持，定價為210萬美元，用于脊髓性肌萎縮(SMA)的治療。

可及性政策方面，相較于此前Zynteglo無效可退80%費用的政策，Skysona沒有任何優惠。藍鳥公司明確表示，不會為Skysona提供類似的退款，原因是這種腦消耗性疾病的罕見和復雜性將使這樣的項目實施起來極具挑戰性。

基因治療方興未艾

基因治療是指通過基因工程技術，將外源正常基因導入到靶細胞內，校正或置換致病基因的一種療法，用來治療由于基因缺陷或者表達異常而引起的疾病。

憑借著長期性和治愈性療效，基因治療已經成為近年來生物制藥領域的熱門話題。2015 年起，全球基因治療產業呈現爆發式增長，多款基因治療產品獲批上市。弗若斯特沙利文預計，2030年，全球及中國基因療法市場規模將分別達到945.7億美元和1503億美元。

據不完全統計，自今年7月以來，已有Upstaza、Zynteglo、Roctavian、和Skysona四款基因療法獲得歐盟和美國監管機構的批準上市，分別為芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥(AADCD)，β地中海貧血，血友病A，和CALD患者帶來了首款基因療法治療選擇。

李謙對《華夏時報》記者表示，相較于傳統療法，基因治療的主要優勢體現在其對遺傳性疾病的根治和對于難治性適應癥的覆蓋，作為創新型的前沿療法，近年來基因治療在全球范圍迎來了飛速發展，研發熱度上升，獲批產品數量增多，進入臨床階段的基因治療管線數量也在逐年增加。

海南博鰲醫療科技有限公司總經理鄧之東認為，基因治療方興未艾、蓬勃發展，作為前沿治療技術，市場需求旺盛，行業資本投入量巨大，國際市場陸續有產品獲批上市，商業化進程加速，基因治療風口正在形成。

在可及性方面，李謙指出，首先，行業仍處于初期發展階段，載體遞送和規模化GMP生產上存在優化的空間，委托給CDMO或許能在多個環節成本上獲得一定的控制權；此外，藥企可以通過聯合各類型支付者一同進行多元化支付模式探索，使得藥物覆蓋更廣的患者群體。對于多數為初創企業的基因療法研發企業來說，這有助于公司在提高藥物的市場滲透率后，收回成本、形成盈利模式。

“提高基因治療可及性需要加速產業化進程，進行規模化生產，加速國產原材料替代，打破國際供應鏈限制，提高生產和管理效率，大幅降低經營成本。”鄧之東對《華夏時報》記者說。

（文章來源：華夏時報）

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